Експерименти по «ремонту» генів, помилково викликають сліпоту в наслідок дегенерації сітківки, пройшли успішно за рахунок нових стовбурових клітин, які вдалося перепрограмувати з використанням CRISPR.
Як розповідає Стівен Цанг з університету Колумбії (Нью-Йорк, США), вчені хочуть пристосувати CRISPR для лікування вроджених недуг. Зараз ведеться робота по створенню персоналізованої методики лікування очних захворювань.
Уже кілька років Цанг з колегами веде розробку генної терапії для лікування пігментного ретиніт. Це захворювання здатне зруйнувати сітківку, вбити світлочутливі клітини і в результаті засліпити пацієнта. Найпоширеніша форма недуги виникає через одиничної мутації гена RGPR у вигляді «помилки», яка складається з однієї «букви» -нуклеотидів.
Дослідники пропонують боротися з цим лихом за рахунок вирощування стовбурових клітин, виправлення в них помилки, замінюючи версію RGPR на правильну і перетворення їх в палички і колбочки сітківки. Отриманий матеріал буде вводитися в око пацієнта, замінюючи пошкоджені світлочутливі клітини.
Перший крок вже зроблений. Вчені замінили пошкоджений ген RGPR, при цьому не пошкодивши інші гени навколо цього фрагмента ДНК. Також вони виростили культуру стовбурових клітин. Виконану роботу сильно ускладнювали повторювані фрагменти гена RGPR, які є і в інших регіонах геному, але ж на них міг помилково зреагувати CRISPR.
Наступним кроком стане перетворення результатів «роботи над помилками» в колбочки і палички сітківки. Очікується, що це буде нескладно, досить буде лише використовувати певні гормони і сигнальні молекули. Як тільки нові клітини будуть готові, їх спробують пересадити в очі тварин з цією формою ретиніт.
Універсального рецепту успіху в бізнесі, як і в житті, не буває - у кожного він свій. Але кожна історія успіху стимулює нас спробувати свої сили в тій справі, яку нам подобається, але страшно почати. Юрій Завидів, фахівець ринку нерухомості, своїм прикладом довів, що успіх не ...
Прогрес сучасної медицини дозволяє якісно, швидко і безболісно відновити прекрасну здорову усмішку, навіть якщо у вас серйозні проблеми з зубами. Імплантологія досягла справжніх вершин, і сьогодні все більше і більше людей звертаються до імплантологам, щоб через зовсім нетривалий час порадувати себе ефектними і якісними зубами. ...