Міжнародна група лікарів і вчених, залучених в дане дослідження, покликане довести безпеку застосованої технології, повідомляє в [британському медичному] журналі Lancet. що пацієнти, які отримали ін'єкцію клітин, вироблених компанією-спонсором Advanced Cell Technology (ACT), відчувають себе добре, не повідомляють про побічні ефекти і навіть відзначають деяке поліпшення зорових функцій. В даний час в дослідженні запланована участь ще 24 осіб.
Ці перші результати знаменують собою важливу віху в розвитку науки про стовбурові клітини, яке отримало істотний удар в минулому році, коли корпорація Geron призупинила перше і єдине інше клінічне дослідження стовбурових клітин, схвалене урядом США (для лікування травм спинного мозку), і заявила про припинення робіт зі стовбуровими клітинами через фінансові причини. Результати, отримані компанією Advanced Cell Technology, хоча поки і попередні, можуть відкрити шлях для подібних досліджень в майбутньому і пожвавлюють інтерес до цієї галузі науки. Багато вчених сподіваються, що заміна хворих клітин здоровими, отриманими з ембріональних стовбурових клітин, коли-небудь стане стандартним способом лікування таких захворювань як цукровий діабет, хвороба Альцгеймера або наслідків паралізують травм спинного мозку.
«Це перше повідомлення про трансплантацію пацієнтам клітин, отриманих з ембріональних стовбурових клітин, і дані безпеки і приживлюваності поки виглядають обнадійливо», - заявив доктор Роберт Ланза (Robert Lanza), віце-президент ACT по науці. - «Воно дало науковому співтовариству важливі дані і досвід, які допоможуть просунути зусилля в області регенеративної медицини».
Першою пацієнткою, що отримала ретинальні клітини, стала 78-річна Сюзан Фріман (Sue Freeman), товариська мешканка курортного містечка Лагуна Біч у південній Каліфорнії. У неї діагностовано вікова макулодистрофії, найбільш часта причина низького зору у дорослих старше 50 років. Патологія пігментних клітин сітківки, які допомагають фоторецепторам перетворювати світло в зорові відчуття, вікова макулодистрофії починається з затуманення центрального поля зору, яке поступово поширюється до периферії, поки весь світ, що оточує пацієнта, не стає чорним.
Потім за допомогою своєї дочки вона при пошуку нових методів лікування в Інтернеті дізналася про дослідження, проведеному Каліфорнійським університетом. Спочатку координатор дослідження спробував відрадити пацієнтку від участі в ньому. Доктор Швартц повинен був бути впевненим в тому, що Сюзан Фріман і всі інші учасники випробування розуміли, у що вони вплутувалися.
Кожне клінічне випробування - це гра в рулетку. Пацієнти повинні розуміти, що доктора пробують нові, недоведені методи лікування і вельми обмежені в здатності передбачати, що буде отримано в результаті. Можливі побічні ефекти і небажані реакції, так само як і поліпшення стану, але при цьому немає ніяких гарантій на успіх, тільки очікування, що все повинно вийти. А для неперевіреного способу лікування, що використовує ембріональні стовбурові клітини, ризики ще вищі. Клітини, отримані з ембріональних стовбурових клітин, ще жодного разу не пересідали людям до цього, і ніхто не знав, чи не стануть вони, потрапивши в організм, безконтрольно рости в пухлини або метастазировать по всьому тілу.
Поточне дослідження має на меті оцінити безпеку, а не ефективність лікування. Методика повинна бути перевірена на набагато більшій кількості пацієнтів до того, як вчені зможуть сказати, чи є вона безпечною в довгостроковому плані, і в змозі вона дійсно відновлювати зір пацієнтам. Можливо, що поліпшення стану у перших 2 пацієнтів продовжиться. Є інша ймовірність - отримані досягнення з часом будуть загублені. «Зараз це не питання ефективності», - сказав мені доктор Швартц кілька місяців тому. - «Ми повинні бути акуратними в тому, щоб помилково не підвищити очікування того, що зір у результаті лікування обов'язково буде поліпшуватися. Ми не знаємо, чи допоможе воно або зашкодить. Ось, що ми хочемо з'ясувати зараз ».
Ліки, які згадує пані Фріман, це імунодепресанти, призначені лікарями обом пацієнткам на випадок можливого відторгнення пересаджених клітин. Але імунодепресанти були призначені як міра додаткової обережності, так як субретінальной простір, куди були введені 50000 клітин в око кожного пацієнта, ізольовано гематоофтальмічний бар'єром від імунних клітин і, таким чином, є ідеальним місцем для трансплантації.
Вчені також відзначають, що поки немає ніяких ознак міграції клітин з ока в обох випадках, як немає і даних за їх скупчення і утворення пухлини. Ще більш обнадіює те обставина, що дослідники виявили докази успішної інтеграції пересаджених клітин в тканини реципієнтів і допомоги фоторецепторам.
В даний час місіс Фріман бачить на 7 букв більше по перевірочної таблиці, ніж вона могла до початку лікування (всього вона бачить 28 букв). Однак, дослідники кілька збентежені цим поліпшенням, особливо в зв'язку з тим, що пацієнтка повідомляє про поліпшення на обидва ока при тому, що проліковано був тільки один. Професор Швартц сумнівається, чи то поліпшення відбулося через імунодепресантів, то чи зіграв роль ефект плацебо. Оскільки для двох перших пацієнтів не було контрольної групи, тверді висновки робити ще важче.
Але з другої пацієнткою, якій пересадили клітини - 51-річної художницею з Лос-Анджелеса Розмарі (ім'я вигадане, оскільки пацієнтка побажала не розкривати справжнє) - вчені більш впевнені в тому, що поліпшення зору пов'язане з пересадкою стовбурових клітин. Розмарі протягом 20 років боролася зі спадковою макулярної дистрофію Штаргардта, якій також страждають 2 її брата. Вона вирішила ризикнути і приєднатися до дослідження стовбурових клітин в надії допомогти іншим в лікуванні свого захворювання: «Я думала, що якщо у методу є перспективи, я повинна брати участь».
«Щоб зменшити труднощі, пов'язані зі зростаючим сліпим плямою в центрі поля зору», - розповідає Розмарі, - «при розмові з людьми мені доводилося кілька повертати голову в сторону, щоб їхні обличчя проектувалися на більш периферичної відділи сітківки. Тепер, після операції, я помічаю, що мій зір в цілому стало значно краще, і сліпа пляма в центрі здається менше ».
Поліпшення відбулося з рівня розрізнення рухів рукою до рахунку пальців. Гострота зору зросла до 0,02. «Мені вже не так часто доводиться брати в руки збільшувальне скло або окуляри, і мені не потрібен такий великий зум на моєму моніторі», - ділиться Розмарі своїми відчуттями. - «Ці зміни спростили мою роботу. Я можу бачити такі деталі оперованих очей, які не помітні для парного очі. Це якось зручно! »
Отримані позитивні результати надихають доктора Швартца досить, щоб думати про залучення додаткових пацієнтів в дослідження через кілька місяців. З метою обережності він, доктора Ланза і Американське управління з ліків і продуктів харчування (FDA) запропонували включати в дослідження нових пацієнтів не відразу, а поступово, щоб мінімізувати потенційні побічні ефекти. І тільки після отримання додаткових даних на багатьох інших пацієнтах вчені зможуть переконатися, що технологія стовбурових клітин є реальною лікувальної методикою для таких захворювань, як вікова макулодистрофія і хвороба Штаргардта. До цього вчені акуратно остуджують очікування і збудження публіки, стверджуючи, що методи лікування стовбуровими клітинами, хоча і виглядають багатообіцяючими, повинні пройти довгий шлях перевірок і випробувань, поки зможуть стати рутинною частиною клінічної офтальмології.
«Поліпшення зору - це малесенький біологічний сигнал», - пояснює професор Швартц. - «Він може бути спростовано, або ж він може бути початком чогось справді фантастичного. Найважливіше тут те, що через 4 місяці ми побачили, що клітини успішно пересаджені під сітківку, вони прижилися, без імунної реакції і утворення пухлин так, що це виглядає безпечним ».
Для самих перших пацієнтів результати вже перевищили їх особисті очікування. «Я реально щаслива тому, як все вийшло», - ділиться радістю Розмарі. - «Це більше, ніж те, на що я могла сподіватися. Я знаю, перевіряли тільки безпеку, але особисто я отримала деяке поліпшення ».
А що стосується Сюзан Фріман, то ті маленькі речі, які вона знову може робити, сильно змінили її життя. Нещодавно вона вперше за багато років самостійно сходила в продуктовий магазин. Тепер вона може розрізнити час на своєму годиннику з великим циферблатом і, викликаючи велику тривогу у свого чоловіка, починає помічати подряпини на дверях і злазить фарба в їх дачному будиночку за містом.