З'єднання алкилірующего дії складають найбільш велику групу протипухлинних препаратів, що мають в молекулі хлоретіламінние, епоксидні, етиленіміну групи або залишки метансульфонової кислоти. До алкилирующим агентам відносять також похідні нітрозосечовини і комплексні сполуки платини.
Біологічна дія препаратів цієї групи залежить від того, що вони приєднуються до багатьох речовин шляхом реакції алкілування, тобто заміщення атома водню будь-якого з'єднання на алкільних груп. Алкілування піддаються багато органічні сполуки, включаючи макромолекули, але визначальним вважається взаємодія з ДНК. В результаті порушення реплікації ДНК виникають мутації і загибель клітини. Відповідно, алкілатори володіють не тільки протипухлинною, але і мутагенну і тератогенну дію. У зв'язку з тим, що вони взаємодіють з сформірованнимм молекулами ДНК, РНК і білків, алкілуючі агенти не володіють фазоспеціфічностью і дію деяких з них, зокрема нітрозопохідні, не залежить від клітинного циклу.
При використанні в якості носія алкилірующих груп різних з'єднань вдається змінити їх властивості, що є основою пошуку нових і більш досконалих препаратів цієї групи.
Більшість алкилірующих агентів добре всмоктуються в шлунково-кишковому тракті, однак в зв'язку з сильним местнораздражающим дією багато з них вводять внутрішньовенно. Через гематоенцефалічний бар'єр з алкилірующих агентів проникають похідні нітрозосечовини, прокарбазін, Темозоламід. Як правило, за добу препарати метаболізуються і виводяться з організму.
В основному, алкілуючі агенти надають подібні побічні дії на шлунково-кишковий тракт (нудота і блювота в перші години введення), на кровотворення (лейкопенія і тромбоцитопенія), рідше проявляється нейротоксичность, найбільш виражена у похідних платини. Препарати цієї групи надають більш-менш виражене імунодепресивну дію.