Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило перше за 22 роки новий лікарський засіб для терапії бокового аміотрофічного склерозу. «Радікава» (Radicava, едаравон), за яким стоїть японська «Міцубісі Танабе фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma), призначений для лікування цього швидко прогресуючого нейродегенератівного захворювання, часто призводить до смерті протягом двох-п'яти років після постановки діагнозу.
Едаравон, виступаючи акцептором вільних радикалів, діє як потужний антиоксидант, захищаючи від оксидативного стресу і нейронного апоптозу. Він зменшує індуковану метамфетаміном і 6-гідроксідофаміном (оксідофаміном) дофаминергическую нейротоксичность в смугастому тілі і чорній речовині. Едаравон не впливає на простимулювати метамфетаміном вивільнення дофаміну або гіпертермію. Молекула захищає від опосередкованої синтетичним опиатом 1-метил-4-феніл-1,2,3,6-тетрагідропірідіном (MPTP) дофаминергической нейротоксичности в чорній речовині.
Рішення FDA спирається на результати проведеної в Японії (і це показово для американського регулятора) фази III опорних клінічних випробувань MCI186-19, що охопили 137 пацієнтів. Група, протягом шести місяців отримувала едаравон, засвідчила явне поліпшення по виправленої оціночною шкалою функціональності при бічному аміотрофічному склерозі (ALSFRS-R), показавши 33-відсоткове уповільнення погіршень (на 2,49 пунктів з максимальних 48) в порівнянні з групою плацебо.
Тим часом голландська «Трівей» (Treeway) розробляє TW001, пероральну рецептуру едаравона: заявлено, що вона здатна обійти деякі обмеження ін'єкційної, пов'язані з неоптимальною концентрацією діючої речовини в період лікарських канікул.
Французька «ЕйБі сайєнс» (AB Science) займається тірозінкіназная інгібітором масітінібом (masitinib), таргетованим на протоонкоген c-Kit, рецептор тромбоцитарного фактора росту (PDGFR) і рецептор фактора росту фібробластів (FGFR4). У разі бічного аміотрофічного склерозу ця молекула, блокуючи рецептор колонієстимулюючогофактора 1 (CSF1R), пригнічує процеси проліферації та накопичення мікрогліальних клітин, що руйнують нейрони. Препарат-кандидат, будучи випробуваним на чотирьох сотнях пацієнтів, продемонстрував обнадійливі результати. В даний час масітініб під брендами «Масівет» (Masivet) і «Кінавет» (Kinavet) використовується у ветеринарії для лікування мастоцити у собак.
«Сайтокінетікс» (Cytokinetics) доводить до пуття тірасемтів (tirasemtiv), активатор швидкої ізоформи скелетно-м'язового тропонина.
Ряд інших фармкомпаній опрацьовують терапії бокового аміотрофічного склерозу, націлені на неправильно згорнутий антиоксидантний фермент супероксиддисмутазу-1 (SOD1), генні мутації C9orf72 і UBQLN2, використання стовбурових клітин.
А ось у «Байоджен», на жаль, не вийшло з її декспраміпексолом (dexpramipexole), який в фазі III клінічних випробувань не показав належної ефективності.