Компанія, яка витратила більше 20 років на розробку лікування макулодистрофії на основі ембріональних стовбурових клітин (ЕСК), обнадіяв результатами невеликих попередніх випробувань на пацієнтах. Якщо вражаючі результати, продемонстровані за допомогою нового підходу, підтвердяться в ході більших досліджень, розроблених для оцінки його ефективності, то метод може стати першим вийшов на ринок способом лікування на основі ембріональних стовбурових клітин.
Розмір вибірки занадто малий, щоб гарантувати успіх, звертає увагу офтальмолог Тьєн Йин Вонг (Tien Yin Wong) з Національного Офтальмологічного Центру Сінгапуру (Singapore National Eye Centre). «На даній стадії дуже складно судити про те, чи підтвердиться поліпшення зору. Але результати подають надію ». - зазначає Вонг.
За словами Ланца, Ocata намір встановити партнерство з фармацевтичними компаніями і планує розгорнути більші клінічні випробування розробленого методу лікування через кілька місяців - на цей раз з контрольною групою, яка буде отримувати плацебо-ін'єкцію стовбурових клітин.
Підхід компанії Ocata полягає в використанні ЕСК, спрямованих на розвиток в клітини, необхідні для формування пігментного шару сітківки - пігментного епітелію. У людей, які страждають на макулодистрофію, цей шар клітин поступово втрачається, спільно з фоторецепторами і іншими клітинами, важливими для зору, і підтримують пігментний епітелій сітківки. Замість того щоб направити такі клітини на формування шарів, в даному методі окремі клітини ін'еціруются безпосередньо в око.
Попередні дослідження проводилися переважно на білошкірих пацієнтів. На думку Вонга, останні результати Ocata і їхніх колег їх Кореї особливо важливі, оскільки дослідження проводилися на азіатів, які несуть інші генетичні фактори ризику розвитку макулодистрофії.
У корейському дослідження двоє пацієнтів страждали макулодистрофію Штаргардта, а ще двоє - вікової дистрофією сітківки. Обидва випадки характеризуються прогресуючим погіршенням зору, і найкраще, на що сподівався Ланца, виходячи з клінічних випробувань інших компаній, це уповільнення дегенерації.
Яке ж було його здивування, коли з'явилися слабкі докази того, що лікування може також поліпшити зір. «Парадигма полягає в тому, що з втратою фоторецепторів відбувається їх повне зникнення. З цим нічого не можна зробити. - каже вчений, - Якщо результати підтвердяться, може виявитися, що вводяться клітини допомагають стабілізувати фоторецептори, що знаходяться на межі зникнення, таким чином, забезпечивши деяке поліпшення ».
Клітини сітківки, отримані з ембріональних стовбурових клітин, проходять перевірку в якості методу лікування прогресуючої втрати зору. (Фото: Ocata Therapeutics)