множинна мієлома
Серед онкологічних захворювань лідером за кількістю зареєстрованих ліків в цьому році стала множинна мієлома - захворювання кісткового мозку, при якому відбувається злоякісне розмноження плазматичних клітин. Це клітини, що дозрівають з В-лімфоцитів у відповідь на інфекцію і виробляють антитіла.
При злоякісному переродженні вони безконтрольно діляться, виробляють нефункціональні антитіла, і у пацієнта спостерігається збільшення кількості інфекцій, крихкість кісток, проблеми з нирками, збільшення рівня кальцію в крові. Хвороба невиліковна і дуже багатогранна, але, хоча сучасні ліки дозволяють продовжити термін життя з 3-4 до 5-7 років, в результаті хвороба все одно виходить з-під контролю і забирає понад 75 000 життів на рік.
В цьому році було схвалено 4 препарати для лікування множинної мієломи: два антитіла і дві малі молекули. Всі чотири препарату показані дуже важким пацієнтам, що не відповідає на лікування стандартними методами терапії.
- Антитіло Darzalex (daratumumab) компанії Janssen Biotech (дочірня компанія Johnson Johnson) направлено проти мішені CD38 на поверхні трансформованих клітин, і воно стало першим препаратом - антитілом для лікування цієї хвороби. У 30-36% пацієнтів, що приймали препарат, знизилася пухлинна навантаження, однорічна виживаність склала 65%.
- Антитіло Empliciti (elotuzumab) компаній BMS і AbbVie направлено проти білка SLAMF7, який також знаходиться на поверхні мієломних клітин. Зв'язування антитіла викликає активацію клітин імунної системи пацієнта, які знищують патологічні клітини. Додавання антитіла до стандартних препаратів - ревліміду (леналідоміду) і дексаметазону - відкладає рецидив захворювання в середньому на 5 місяців і підвищує відсоток відповіли на терапію з 66% до 79%.
- Два інших препарату - Farydak (panobinostat, Novartis International AG) і Ninlaro (ixazomib, Takeda) експлуатують уже відомі механізми: перший (інгібітор гістонових деацетілаз) впливає на білки, що зв'язують ДНК, регулюючи таким чином клітинний цикл, другий (протеасомного інгібітор) впливає на знищення непотрібних клітині білків, які в результаті накопичуються в клітині, що призводить до її загибелі. Обидва препарати також допомагають продовжити час до прогресування захворювання.
Поява нових засобів терапії онкологічних захворювань з різним механізмом дії - це завжди велика допомога пацієнтам та лікарям, так як ракові клітини піддаються відбору, еволюціонують і стають стійкими до смертоносним для них впливів. Тому пацієнтам доводиться перебирати кілька видів терапії, і кожна надбавка в кілька місяців в результаті може дати роки життя.
Дані препарати вже доступні в Ізраїлі в якості другої лінії лікування множинної мієломи.