Щоб обрізати вірусної ДНК з клітинного генома, Сторі і третя доріжка після маркерів.
Розробка комбінованої антиретровірусної терапії в останні 20 років дозволила радикально просунуться в боротьбі з активною формою вірусу імунодефіциту людини. Настільки, що очікуваний час життя отримують ліки ВІЛ-позитивних людей вже лише трохи менше середнього часу життя звичайних людей. Головною складністю в боротьбі з ВІЛ залишається його здатність вбудовуватися в геном зараженої клітини. Антиретровірусні препарати пригнічують здатність вірусу розмножуватися, але це ніяк не впливає на «ховаються» в ДНК деяких заражених клітин копію вірусу, яка здатна викликати ремісію. Така стратегія вірусу змушує ВІЛ-позитивних людей приймати ліки все життя.
Створення методу редагування генома CRISPR / Cas9 потенційно здатне вирішити цю проблему. Метод має на увазі внесення в точно визначене місце генома (в даному випадку - в гени ВІЛ, що «сидять» в довільному місці ДНК людини) кількох розривів. Розриви стимулюють лагодження (рекомбінацію) ДНК, яка в кінцевому підсумку призводить до вирізання вірусних генів.
Складність такої терапії полягає перш за все в способі доставки CRISPR / Cas9-системи в кожну із заражених клітин. Робиться це звичайно з допомогою модифікованих аденовірусів, які виступають як носії системи.
Працездатність цього методу для видалення ВІЛ вже перевіряло кілька колективів вчених. Наприклад, недавно було показано, що він працює на лінії людських Т-лімфоцитів. Однак ефективність на окремих клітинах і в організмі може сильно відрізнятися, т. К. Аденовірусу-носія з генами CRISPR / Cas9 набагато простіше проникнути в клітини, коли вони ростуть в культурі, ніж тоді, коли вони перебувають в тканинах живого організму.
Слід зазначити, що на даному етапі вчені тільки грубо випробували працездатність методу. Про готової терапії мови не йде: все експерименти були зроблені на гризунах, які в нормі ВІЛ не заражаються і взагалі сильно відрізняється від приматів. Крім того, результати були отримані на одиничних тварин. При цьому саме дослідження цікаве тим, що в ньому показана працездатність не звичайною версією системи CRISPR / Cas9, а версії із спеціально зменшеною нуклеазами - вона краще підходить для генетичної терапії за допомогою вірусних векторів. Пошук більш компактних версій нуклеаз для замети дуже великої Cas9 (
160kDA) є одним з найбільш активно розвиваються напрямків всієї тематики досліджень CRISPR (про це можна прочитати тут).