Лікування придбаної панцитопении. прогноз
При лікуванні дітей з набутою панцитопенией використовується всебічна підтримуюча терапія в поєднанні зі спробами лікування основного порушення кісткового мозку. Для пацієнтів, що мають HLA-сумісних донорів-сибсов, пересадка алогенного кісткового мозку забезпечує довготривалу виживаність в 90% випадків.
Але при такому підході виникає ризик негайного розвитку ускладнень трансплантації, відторгнення трансплантата, розвитку реакції «трансплантат проти господаря» і вторинних раків. Включення антітімоцітарний глобуліну і циклофосфаміду при трансплантації знижує ймовірність відторгнення трансплантата, що представляє загрозу для життя пацієнта.
Тільки у 1 з 5 пацієнтів є HLA-сумісний донор-сібс, тому для лікування більшості пацієнтів алогенних трансплантат кісткового мозку недоступний.
Для пацієнтів. не мають донора-сібса, основною формою лікування є імуносупресивної терапії з використанням антітімоцітарний глобуліну і циклоспорину в поєднанні з гемопоетичних КСФ (наприклад, Г-КСФ, ГМ-КСФ). Ефект цього лікування відзначається в 60-80% випадків, але у деяких пацієнтів бувають рецидиви.
Після імуносупресії існує підвищений ризик клональних захворювань кісткового мозку, наприклад лейкозу, міелодисплазії або ПНГ, який, за різними оцінками, становить 40%. Для пацієнтів, які не відповідають на імуносупресію або мають після неї рецидиви, основним засобом лікування залишається трансплантація кісткового мозку від відповідного донора-неродичів і прийом високих доз циклофосфаміду.
У минулому використовувалися інші засоби, наприклад андрогени, кортикостероїди і плазмаферез. які не завжди давали однозначні результати. В даний час триває вивчення альтернатив трансплантатів кісткового мозку для лікування рефрактівной апластичної анемії.
Спонтанне одужання буває рідко. Без лікування в 50% випадків важка панцитопенія закінчується смертю протягом 6 міс. після постановки діагнозу, в цілому летальний результат спостерігається більш ніж в 75% випадків; основними причинами смерті є кровотечі та інфекції. На щастя, велика частина дітей з набутою апластичну анемію відповідають на алогенну трансплантацію кісткового мозку або на введення імуносупресорів / цитокінів, які підвищують число клітин крові до нормального рівня або близького до нього. Для тих, хто не реагує на 1-ю лінію терапії, прогноз залишається несприятливим.
Процеси, які призводять до інфільтрації або заміщення кісткового мозку, виявляються у вигляді придбаної панцитопении. Це може відбуватися до або під час утворення злоякісних пухлин (класична ознака при нейробластома або лейкозах) або як наслідок миелофиброза, міелодисплазії або остеопорозу.
У рідкісних випадках гіпопластична анемія передує (іноді за кілька місяців) початку гострого лейкозу. Важливо мати це на увазі при оцінці і моніторингу дітей з симптомами, які згодом виявляються придбаної на апластичну анемію. Для постановки діагнозу лейкозу, миелофиброза і міелодисплазії найважливіше значення має морфологічне дослідження периферичної крові і кісткового мозку і цитогенетическое дослідження кісткового мозку.
Мієлодисплазія є дуже рідкісним захворюванням у дітей, але протікає важче, ніж у дорослих. Приблизно 50% дітей із зареєстрованими випадками міелодисплазії мають клональні аномалії хромосоми 7 (зазвичай моносомия 7). Мієлодисплазія у дітей зазвичай досить швидко прогресує в гострий лейкоз (за 14-24 міс), тому незабаром після постановки діагнозу необхідно інтенсивне лікування, наприклад трансплантація кісткового мозку. Традиційна хіміотерапія забезпечує довгострокове виживання в 20-25% випадків, пересадка алогенного кісткового мозку підвищує цей показник до 50%.
Єдиним винятком є мієлодисплазія / гострий міелоцітарний лейкоз у дітей з синдромом Дауна, тому що в такому поєднанні панцитопенія високочутлива до традиційної хіміотерапії і довгострокова виживаність становить 80%.