Фото з сайту www.baxterhealthcare.co.uk
Групі британських і американських дослідників вперше вдалося домогтися успіхів у лікуванні одного з видів гемофілії методом генної терапії, повідомляє ресурс ScienceDaily.
Йдеться про гемофілії B, при якій порушено виробництво білка, що відповідає за згортання крові, званого фактор IX. Так як захворювання викликане спадкової рецессивной мутацією в X-хромосомі, зазвичай на гемофілію B, як і іншими видами гемофілії (А і С), хворіють тільки чоловіки (приблизно один на 30 тисяч осіб). Такі хворі в даний час змушені робити кілька разів на тиждень ін'єкції штучного фактора IX, виробництво якого обходиться дуже дорого.
Попередні спроби полегшення симптомів гемофілії В шляхом введення в організм відкоригованої копії гена не увінчалися успіхом. На цей раз дослідники з Університетського коледжу Лондона (UCL) та дитячої лікарні Св. Юди (Мемфіс, США) для доставки генетичного матеріалу, необхідного для вироблення фактора IX, в тканини печінки пацієнта використовували аденовірус 8 (AAV8). Він був обраний тому, що хоч і атакує клітини печінки, зазвичай не викликає захворювання і не інтегрується в ДНК.
Найбільший і самий довготривалий ефект спостерігався у двох хворих, які отримали найвищу дозу AAV8. Рівень вмісту фактора IX в їх крові склав від 3 до 12 відсотків протягом півтора року після введення генетично модифікованого вірусу. Однак одному з таких пацієнтів знадобилася короткочасна стероїдна терапія, так як у нього виникла імунна реакція клітин печінки на введений препарат. Іншим учасникам клінічних випробувань гормональна терапія не знадобилася.
В результаті четверо з пацієнтів, яким було введено генетично модифікований вірус, змогли повністю відмовитися від регулярних ін'єкцій штучного фактора IX. Крім того, у всіх шістьох практично припинилися хворобливі, з працею зупиняються кровотечі. Деякі з них активно займаються спортом, чого раніше вони собі дозволити не могли, і навіть взяли участь в марафонському забігу.